Еврокомиссия разрешила препарат, воздействующий на ДНК
Еврокомиссия одобрила использование и продажу в евросоюзе первого лекарственного средства, созданного при помощи нового направления современной медицины - генотерапии. Препарат под названием "Глибера" должен помочь людям, с рождения страдающим генетической болезнью - липопротеинолипазной недостаточностью.
"Мировая медицина сделала революционный шаг, когда впервые на Западе к употреблению разрешено лекарство, призванное напрямую воздействовать на ДНК человека. Тем самым, открыт путь для использования накопленного в течение 40 лет опыта генной инженерии и медицинских методов внесения изменений в генетический аппарат соматических клеток человека", - цитирует ИТАР-ТАСС британскую радиостанцию Би-би-си.
Ученые надеются, что препарат поможет справиться с многочисленными заболеваниями, включая исправление дефектов в структурах ДНК.
Цена на "Глибера" составляет порядка 1,6 миллиона долларов. Последние 20 лет лекарство проходило многочисленные испытания и тесты, которые оказались вполне успешными.
"Мы не считаем, что стоимость завышена,
так как препарат не лечит, а навсегда исцеляет человека" , - заявил Йорн Альдаг, глава голландской компании, выпускающей пилюли.
Глибера представляет собой генно-инженерную вакцину, с которой в организм поступает здоровая рабочая копия гена ЛПЛ, заменяющая дефектный участок. В качестве носителя выступает аденоассоциированный вирус (AAV), серотип 1, в геном которого внесен здоровый ген ЛПЛ. Особенностью AAV является его способность встраивать свой геном в геном клетки-хозяина. В первую очередь AAV инфицирует клетки мышечной ткани. Так как ЛПЛ синтезируется по большей части именно в мышечной ткани, однократная серия внутримышечных инъекций препарата глибера в бедро позволяет осуществить замену дефектного гена на его рабочую копию.
ЕМА, выдавая разрешение на регистрацию глиберы, оговорило, что ее применение возможно только в самых серьезных случаях и обязало компанию-производителя проводить мониторинг состояния пациентов и предоставлять соответствующую информацию агентству.
вообще жесть, типерь можно монять и структуру человеческого генома, а это дает неограниченные возможности, вплоть до создания совершенного организма на базе человеческого макета