Предварительные результаты этих испытаний были представлены 14 февраля 2016 года на ежегодном слете Американской ассоциации содействия развитию науки (AAAS) в Вашингтоне.

Защиту человека от собственных злокачественно перерожденных клеток обеспечивают Т-лимфоциты. Однако в случае развития заболевания иммунный ответ недостаточно силен или продолжителен для устранения опухоли. Исследователи из Центра исследований рака имени Фреда Хатчинсона в Сиэтле нашли способ повысить противоопухолевую активность иммунных клеток.

Для участия в эксперименте они пригласили пациентов с лимфоцитарными опухолями крови (острым лимфобластным лейкозом, неходжкинской лимфомой и хроническим лимфобластным лейкозом), рецидивирующими или устойчивыми к высоким дозам химиотерапии. Из образцов крови больных выделили Т-лимфоциты и с помощью обезвреженного лентивируса встроили в их ДНК ген химерного антигенного рецептора (CAR). Этот рецептор содержит сигнальный домен белка CD28, необходимого для активации и выживания Т-лимфоцитов, поверхностный белок CD3-дзета, селективно связывающийся с рецептором опухолевых клеток CD19, и укороченную форму человеческого эпидермального фактора роста (EGFRt), обладающего иммуностимулирующим и противоопухолевым потенциалом.

Полученные клетки (аутологичные CD19CAR-4-1BB-CD3zeta-EGFRt-экспрессирующие Т-лимфоциты) внутривенно ввели пациентам. Поскольку лимфоциты способны делиться в организме, их назначали однократно с возможностью повторного введения через 21 день при недостаточном эффекте.

Иммунотерапия помогла ранее безнадежным онкобольным

Через несколько недель у 27 из 29 пациентов с острым лимфобластным лейкозом анализ костного мозга показал полное отсутствие раковых клеток. 19 из 30 добровольцев с неходжкинской лимфомой полностью или частично излечились. У нескольких пациентов полностью рассосались опухоли килограммовой массы.

Основным осложнением терапии был синдром выброса цитокинов — резкое выделение большого количества иммуномедиаторов в результате быстрого разрушения опухолевых клеток, которое сопровождается лихорадкой, ознобом и снижением артериального давления. В основном он наблюдался у пациентов с наибольшей опухолевой массой при введении высокой дозы модифицированных лимфоцитов. Семи таким больным потребовалась помощь в условиях отделения интенсивной терапии. После коррекции дозы на следующих этапах исследования ни одному пациенту такая помощь не понадобилась.